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诺华芬戈莫德显著降低儿童及青少年多发性硬化复发
作者: 来源:新浪医药新闻 2017-09-07

9月5日,诺华制药公布了临床3期试验PARADIGMS积极的顶线研究结果,该试验研究了一天一次口服fingolimod(芬戈莫德)用于多发性硬化症(MS)儿童及青少年患者(10-17岁)的安全有效性。试验数据显示,在两年的时间里,相较于肌肉注射干扰素beta-1a,口服芬戈莫德可以使患者带来显着及具有统计学意义的疾病复发(按年计算的疾病复发率)的降低。芬戈莫德组的安全性方面也与之前进行的临床研究所表现的一致,研究显示干扰素用药组的不良事件发生率更高。需要说明的是,PARADIGMS研究是目前为止首个在儿科多发性硬化症患者中进行的随机对照的疾病修正治疗(DMT)临床3期研究。

诺华公司的全球药物研发主管、首席医学官Vas Narasimhan表示:“任何年龄段的多发性硬化患者,都需要面临很多的挑战,对于患有多发性硬化的儿童及青少年患者更是需要面对艰难的未来。目前还没有基于深入临床研究而获批的多发性硬化治疗药物,多发性硬化患者出现长期疾病进展的风险是相当高的。PARADIGMS研究的试验结果对于多发性硬化患者而言是激动人心的,所有的这些患者都将会从高质量、证据充分的药物研发进展中获益。我也要衷心的感谢参加PARADIGMS临床试验的这些年轻的多发性硬化患者及其家人、医生和护士们,是他们使fingolimod的临床开发获得了成功。”

临床3期研究PARADIGMS的结果将会在第7届Joint ECTRIMS-ACTRIMS会议中公布,该会议将会于今年的10月25-28日在法国巴黎举行。

通常,被确诊为多发性硬化症的儿童患者疾病出现复发的概率和严重程度都要超过成人患者。疾病的复发会严重影响患者的活动能力、平衡能力和认知力。相比成人患者,患有MS的儿童患者更有可能在低年龄段就累积生理缺陷,目前还没有基于随机、对照的用于儿童和青少年MS患者的治疗方法。

芬戈莫德现阶段还没有被批准用于儿童和青少年多发性硬化的治疗。诺华公司计划完成对这些重要的研究数据的深入分析后与药物审评机构商讨下一步的开发步骤。

芬戈莫德(Gilenya)已经在美国批准用于多发性硬化成人复发患者的一线疗法,在欧洲批准用于接受了至少一种DMT后疾病仍高度活跃的或进展迅速的严重性高度活跃的复发和多发性硬化症(RRMS)成人患者的治疗。芬戈莫德已经通过临床研究或者药物的上市治疗了213000位患者,积累了大约453000年的患者经验。