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FibroGen肺纤维化新药2b期临床研究达终点
作者: 来源:药明康德 2017-09-14

 

FibroGen公司在意大利米兰举行的欧洲呼吸学会(ERS)2017国际大会上,公开了治疗特发性肺纤维化(IPF)患者2b期临床研究(Study 067)的积极结果。

这款新药所针对的IPF被称为“不是癌症的癌症”。根据美国国家心肺血液研究所(NHLBI)的资料,特发性肺纤维化是一种慢性不可逆严重疾病,通常会影响中年和老年人,其特征是肺功能逐渐下降。肺纤维化是指肺组织随着时间的推移变厚、僵硬或形成瘢痕组织。随着肺组织变厚,肺部不能有效地将氧气输送到血液中。与IPF相关的最常见的死亡原因是呼吸衰竭。其他死亡原因包括肺动脉高压,心力衰竭,肺栓塞,肺炎和肺癌。IPF目前还没有治愈的方法,许多人在诊断后只能存活3-5年,综合死亡率甚至要超过癌症!

Pamrevlumab是由FibroGen开发的一款抗体药,用于抑制结缔组织生长因子(CTGF)的活性。结缔组织生长因子是慢性纤维化和增殖性疾病的一个常见因素,其特征在于持续性和过度的瘢痕形成,导致器官功能障碍和衰竭。

临床数据显示了pamrevlumab对IPF患者的潜在治疗价值。除了在103名患者中48周主要研究的功效和安全结果外,研究人员还提供了两个24周的组合疗法安全性数据。

在48周内,只有10%的pamrevlumab治疗组患者预计用力肺活量(FVC%)降低10%或死亡,低于安慰剂组31.4%的比例。Pamrevlumab统计显着达到了预计FVC%和绝对FVC体积的主要终点。在这项研究中,pamrevlumab治疗组预计FVC%平均下降2.85,小于安慰剂对照组的7.17。这些结果与早期的2期开放标签IPF研究,预计FVC%下降2.29的测量结果一致。这项研究中,在第48周时,pamrevlumab治疗患者FVC平均减少体积129毫升,而接受安慰剂的病人平均减少308毫升。与之前完成的研究中,48周内FVC(mL)的下降为123 mL的结果一致。Pamrevlumab的耐受性良好,没有安全风险。药代动力学(PK)和药效学(PD)分析显示有机会进一步优化治疗效果。

做本次报告的Luca Richeldi博士说:“看到这一新型疗法的积极结果,特别是针对纤维化疾病过程的关键机制令人感到兴奋。Pamrevlumab为IPF带来了独特的疗法。”

“这一临床数据增进了我们对于抗CTGF疗法的科学理解和在IPF患者中的临床发现,”FibroGen的首席医学官Peony Yu博士说:“IPF人群需要一个更安全、更有效,有独特的机制的疗法。”

“在进展性纤维症的晚期干预中,pamrevlumab的优越活性与最近两项批准的肺纤维化治疗相比是有吸引力的,为发展抗纤维症治疗策略开辟了新的途径,”海德堡大学医学院和德国癌症研究中心(DKFZ)的Amir Abdollahi博士说:“这些数据为进一步治疗IPF的抗CTGF疗法,以及在其他的纤维化疾病中的研究,如癌症治疗中的辐射诱导纤维症提供了依据。”