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国际罕见病组织主席:最大机遇来自集聚各方的网络 | 遇见罕见病
作者:程昊红 来源: 研发客 2017-08-14

 

“协力合作”已经成为罕见病疗法开发的一个关键词。在研发客上一篇遇见罕见病的访谈中,健赞联合创始人Harvey Lodish曾表示,在开发罕见病疗法时,不同机构的紧密合作非常必要( 延伸阅读《健赞联合创始人:中国孤儿药开发可寻求患者家属支持》)。这是来自工业界的声音。

 

而在紧密合作的过程中,Durhane Wong-Rieger正身体力行地践行“组织者”的责任。Durhane Wong-Rieger是国际罕见病组织主席、国际患者组织联盟前主席、加拿大罕见病组织总裁兼首席执行官。她从不同角度出发,致力于建立协力合作的网络,联结各利益相关方。

 

“组织者”的角色赋予她一种全局观,让她得以更全面地理解开发罕见病疗法的挑战和机遇,也更关注投资在孤儿药开发中越来越重要的地位。


Durhane Wong-Rieger博士曾任多个卫生政策咨询委员会和专家组成员,并且是安大略罕见病战略工作组和加拿大药物和卫生技术患者联络论坛成员之一。她在麦吉尔大学获得心理学博士学位,并曾在加拿大温莎大学担任教授。她是经过认证的健康辅导培训师和斯坦福大学“慢性病患者怎样活出健康生活”培训项目的持证培训师,著有三本著作和多篇研究论文。

 

 

采访 | 戴佳凌

Dai.Jialing@PharmaDJ.com

编译 | 程昊红

Cheng.Haohong@PharmaDJ.com

 

 

问:可以跟我们分享您在即将举行的ICORN 会上的主要演讲内容吗?

 

Durhane Wong-Rieger:我很高兴能主持两个有关全球合作和联合行动的讨论。这两个讨论都体现出罕见病治疗的精髓:全球化、合作、齐心协力。我将介绍我们最新成立的国际罕见病组织(Rare Disease International),这个组织的筹划花费了两年时间,希望能够联合全球各个国家的全国罕见病联盟、国际上针对特异性疾病的组织以及其他罕见病利益相关者。我们也会展示联合国非政府组织的罕见病委员会,这样的委员会切实吸引了全球层面的合作。

 

专题讨论的参与者分别来自非营利组织、国家罕见病和国际罕见病组织,他们代表了不同国家的利益相关方,也代表了不同的学科和利益,比如全球罕见病分享网络Orphanet、美国国立卫生研究院的一些计划(包括针对尚未确诊患者的诊断平台)、以高校为主导的患者注册计划、“连接”非洲的生物医学研究、体现国家“远见”的罕见疾病组织、患者为中心和驱动的药物开发计划。讨论参与者的共同点是每一位都致力于改善罕见病患者的生活。

 

问:罕见病药物开发面临哪些挑战和机遇?

 

Durhane Wong-Rieger:这一领域面临的最大挑战是很多罕见疾病依然存在很多未知空间,病因未被发现、没有开展研究、没有治疗方式、资源不足,缺乏来自卫生系统和社会的支持。

 

而对于整个领域发展来说,最大的资产是致力于改变历史的个人,他们开创了新的治疗方式;最大的机遇则是将来自不同学科和地域的利益相关方聚集起来的网络。或许,之后最重要的激励措施就是资助孤儿药开发。幸运的是,尽管面临开发费用高昂、临床试验困难重重的挑战,孤儿药还是可以获得足够的利润,这可以促成对更多研究和新药物开发的进一步投资。所以,随着诊断、关怀、治疗和预防方面的知识不断增长,每一种罕见疾病都将从中获益。以利润为动机也形成了对慈善捐助的补充。而对于每一种罕见疾病的了解增长常常惠及其他更多罕见疾病,带来了更多额外的机会。

 

问:中国在这个领域扮演什么样的角色?

 

Durhane Wong-Rieger:中国已经越来越有兴趣投资罕见病研究,这有助于开发一些更具市场价值的诊断和治疗产品。中国也应该持续鼓励能给投资带来回报的药物开发。当然,要考虑的不仅仅是投资回报。

 

问:您能跟我们分享加拿大政府对罕见病新疗法的一些具体的鼓励措施吗?

 

Durhane Wong-Rieger:加拿大政府主要通过提供一些可用来开发罕见病诊断产品和确认罕见病致病基因的设备,来资助相应的基因检测和基因组研究。加拿大政府也通过加拿大健康研究机构和加拿大基因组计划,资助新药开发,尤其关注已上市孤儿药的再开发。加拿大也在干细胞研究和其他基因疗法方面有所投入,包括提供设备和资源、与来自工业界的商业投资合作。

 

问:基因治疗、细胞疗法等先进的手段相继推出,您认为孤儿药开发未来的重大突破点会是什么?

 

Durhane Wong-Rieger:干细胞治疗和基因治疗最近都展示出技术方面的巨大突破,可能促成这些技术从临床试验迅速进入真实世界应用。但是在真正的大规模使用上还有很多障碍有待解决,最重要的是缺乏专家和设备来提升应用的规模。关于干细胞治疗,我们现在可以做到从患者体内提取干细胞或者使用捐赠者细胞,将这些细胞进行重组,再将符合需求的细胞回输患者体内。类似地,基因疗法的发展也伴随几种不同的方式,包括利用载体在患者自体里操作基因,或者移取基因进行重编再回输患者体内。只要有足够的设备和工具,这些都是可以大范围推广的技术。当然,这些疗法如何获得足够的资金支持,现在还没有持续的解决方案,这不仅体现在大规模人群中的应用,即使在小规模的罕见病人群也是如此。

 

问:很多孤儿药很昂贵,您认为如何解决这个问题,使开发者获得足够的利润投入新一代产品开发中,同时使药物惠及更多患者?

 

Durhane Wong-Rieger:我们需要去转换募资的模式,从“funding” 模式(开发治疗产品犹如当时支付沉没成本),转向“financing”模式(开发治疗产品犹如投资,以给患者带来最终获益为根本,保证具备财务价值的健康效益和投资回报)。我们同样需要为增量基础进行募资,这样在疗法带来明显获益后,开发成本会随着时间推移得到支付。公司设立募资计划时,不应该基于药物上市应用时带来的大笔收入,而是建立长期的资金体系。

 

细胞疗法的实现让融资模式在未来扮演越来越重要的角色。同样的,下一代疗法将会倾向于较少使用频次(延长释放治疗)或者实现“治愈”,像是丙肝治疗或基因疗法。

 



2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛(12th Annual ICORD Conference and 6th China Rare Disease Summit 2017)将于2017年9月7日-10日在北京JW万豪酒店隆重召开。

 

本次大会由国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)、罕见病发展中心(Chinese Organization for Rare Disorders, CORD)、北京协和医院共同主办,主办方将邀请来自世界各地罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与,预计与会人员将超过700人。届时全球目光都将聚焦中国,各利益相关方围绕“罕见病的全球挑战与中国角色”这一主题展开交流与合作。

 

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