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为应付最新治疗方法审核,FDA需要科学家的帮助
作者: 来源:生物谷 2017-08-08

 投资者、机构、杂志期刊鼓励越来越多的科学家投入到转化产业里。实验室的研究工作与临床进展相结合对社会的发展非常有利。现在再次需要科学工作者的时候带来了——帮助监管者接近和理解这些项目的原理。虽然说实验室的尖端研究为治疗提供了新可能,但这同时也是监管者头痛的地方。比如,利用病毒转染将基因转染到视网膜内达到治疗由于基因缺陷所致的盲症,而这项目基于利用基因编辑技术精确地改变基因组的原理。

 
 
在今年7月12日的时候,FDA的顾问关于一项肿瘤治疗展开了讨论,这项肿瘤治疗的原理是对患者自体的免疫细胞进行基因编辑,该治疗方法在患有白血病的年轻人身上获得了令人瞩目的结果。FDA每年都会开很多顾问讨论会,但这次这个不一般。通常,委员会由统计学家、临床医生、科学家和患者组成,选择安全有效的数据,仔细斟酌统计数据和临床方案设计。但是当讨论到基因治疗时,半数的会议都在讨论这个方案是如何产生的。由此可见,尖端治疗方案对于管理者确实十分复杂。当一项治疗基于一个人的细胞时,那怎样保证到最后剂量的安全有效呢?或者说当治疗涉及到病毒,怎样保证它的长期安全性——比如不会出现病毒自我复制或者不会引起肿瘤?FDA没有擅长此类问题的专家,所以需要此领域的学术专家参与讨论,FDA目前已经开始着手建立与研究所合作,比如美国促转化科学国家中心专注转化医学,可以提供帮助。
 
美国政府问责局提到去年FDA已经斥巨资扩展他们的专家队伍,但没有明确如何提高管理者的科学业务水平,而且一些公司利用他们高薪水、简明的管理方式的优点不停地从FDA挖人,特别像生物信息学人才紧缺,让FDA也是心力憔悴。FDA管理人员Scott Gottlieb已经设立了加快招聘政策政策以期让FDA竞争力更强,这些措施可以帮助FDA补充“新鲜血液”,但是要面对将来的挑战,还有更长的路要走。