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基因治疗,糖尿病的新希望
作者: 来源:生物谷 2017-08-07

 来自芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术得到了能够分泌GLP-1(glucagon-like peptide-1)的工程表皮干细胞,这为糖尿病基因治疗的发展打开了一扇窗口。

 
 
这项研究充满亮点:
 
1.利用基因编辑技术CRISPR成功获得分泌GLP-1的表皮干细胞
 
2.编辑后的表皮干细胞成功移植到不具有免疫排斥性

3.分泌GLP-1的表皮干细胞能帮助受试小鼠维持血糖平衡
 
体细胞基因治疗是治疗不治之症和疑难杂症的最富有前景的方法。人类皮肤是基因改造的最富希望的渠道,因为它是人类身上最大也最容易获得的器官。目前,表皮移植和经过基因改造的皮肤移植在临床应用上已经非常成熟了,而用于移植的且表皮干细胞比较容易获得,同时在体外培养也十分方便。所以,芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术对老鼠以及人类的表皮干细胞进行基因改造,让细胞可控地分泌GLP-1,然后将此种细胞进行体外培养,移植到具有免疫能力的小鼠身上,小鼠在接受移植后,胰岛素的分泌量增加,同时体重也减轻了。此方法安全、持久,为基因治疗的临床化提供坚实的临床证据。这项研究发表在Cell Stem Cell.上。