您现在在位置: » 内容
赛诺菲口服戈谢病治疗药物Cerdelga获英国NICE批准
作者: 来源:生物谷 2017-07-03

法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)开发的口服戈谢病治疗药物Cerdelga(eliglustat)近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布一份最终指南,推荐将Cerdelga用于英格兰和威尔士国家卫生服务系统(NHS),作为一种常规治疗药物,用于特定1型戈谢病(type 1 Gaucher disease)成人患者的治疗。Cerdelga每日口服2片,据估计在英格兰和威尔士,大约有250例1型戈谢病患者,其中大约100例患者适合接受Cerdelga治疗。

Cerdelga是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂,靶向葡萄糖神经酰胺合成酶(glucosylceramide synthase, GCS),能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。Cerdelga适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢(poor metabolizers,PMs)、中等代谢(intermediate metabolizers,IMs)、快代谢(extensive metabolizers,EMs)的1型戈谢病成人患者的长期治疗,但不适用于超速代谢者(ultrarapid metabolizers,UMs)。

在美国和欧盟,Cerdelga分别于2014年8月和2015年1月获美国食品和药物管理局(FDA)及欧盟委员会(EC)批准,用作特定1型戈谢病成人患者的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测(CYP2D6)证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。

在英国,目前1型戈谢病的标准护理方案为酶替代疗法(ERT),患者需要终身定期接受静脉输注治疗。Cerdelga作为进入NHS的首个口服治疗药物,将为英格兰和威尔士的1型戈谢病群体提供一个重要的新治疗选择。

Cerdelga获得美国FDA和欧盟EC批准,是基于在1型戈谢病群体中开展的最大规模的临床项目。该项目涉及29个国家大约400例患者。在2个III期临床研究中,Cerdelga均成功稳定了病情:其中一项安慰剂对照研究在初治患者中开展,数据显示Cerdelga在多个疗效终点方面均表现出改善,包括:脾脏大小、血小板水平、血红蛋白水平和肝脏体积;另一项研究在接受酶替代疗法Cerezyme(伊米苷酶)治疗的患者中开展,数据证实了Cerdelga相对于Cerezyme的非劣效性。

今年早些时候,NICE曾发布暂行指南,因成本考虑拒绝Cerdelga进入NHS。但赛诺菲提供了一份改进版的患者获取计划,使得Cerdelga治疗成本比当前标准的NHS治疗方案成本更低,此举帮助改变了NICE的决定。